La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) acaba de dar luz verde al aducanumab (comercializado como Aduhelm); el primer fármaco específico para el alzhéimer que se aprueba desde hace casi dos décadas, pero lo ha hecho en medio de una fuerte polémica. La FDA ha empleado la vía de la ‘aprobación acelerada’.
Un mecanismo que permite a la agencia ‘autorizar un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal que puede aportar un beneficio terapéutico significativo con respecto a los tratamientos existentes aun cuando haya cierta incertidumbre sobre el beneficio clínico del fármaco’.
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Además, la FDA ha destacado en su comunicado que lo más significativo de Aduhelm es que es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente en la enfermedad de Alzheimer: la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos clínicos del fármaco habrían mostrado una reducción significativa de estas placas en el grupo de pacientes que recibieron el tratamiento.
La misma agencia reconoce, sin embargo, la controversia que ha rodeado la aprobación de este fármaco, y explica que la última etapa consistió en dos ensayos clínicos de fase 3: uno de ellos cumplió con el criterio de aprobación y el otro no. “Sin embargo, en todos los estudios en los que se evaluó; Aduhelm redujo de manera consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro de una manera dependiente de la dosis y el tiempo. Se espera que la reducción de la placa amiloide resulte en una reducción del declive clínico”, argumenta la FDA.
Los expertos piden cautela
El alzhéimer es una enfermedad devastadora y muchas familias tienen puestas sus esperanzas en una potencial cura o alivio del deterioro cognitivo asociado a su avance implacable. Por eso, y ante las dudas que generan los resultados de los ensayos; los expertos piden tomar esta noticia con mucha cautela.
En España, el Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha emitido un comunicado en el que aclara que “los datos disponibles nos indican que este fármaco a dosis altas tarda varios meses en eliminar las placas de amiloide del cerebro de los pacientes que se han acumulado durante años, o incluso décadas.
Parecería que sólo cuando se consigue una reducción radical de la carga de amiloide (una práctica reversión a la normalidad) de forma mantenida y en fases iniciales de la enfermedad se podría empezar a apreciar el beneficio clínico de los pacientes. Ello nos indica que son necesarios estudios largos para poder evaluar la eficacia de estos fármacos”.
Alzhéimer: una enfermedad devastadora
Además, la SEN recuerda que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aún no ha dado el visto bueno al fármaco; y la decisión sobre su aprobación tendrá lugar en los próximos meses. “Finalmente, quedan muchos aspectos abiertos como el coste del fármaco, existiendo importantes discrepancias entre la estimación de precio de mercado que han recogido diversos medios. (inasumibles tanto para un sistema público de salud como para una economía familiar media) y los costes estimados por diferentes fuentes en función de la eficacia prevista”.
Por otro lado, las compañías farmacéuticas están obligadas; posteriormente a la aprobación del medicamento, a realizar lo que se conoce como ensayos confirmatorios de fase 4. Si estos estudios no verifican el beneficio clínico anticipado del medicamento, la FDA podría retirarlo del mercado.
Lucha contra el Alzheimer
En todo caso, los expertos de la SEN piensan que, a pesar de la controversia que rodea la aprobación del aducanumab. Es el momento de mirar con esperanza el futuro de la lucha contra la enfermedad de Alzheimer.
“Esta aprobación refleja el momento apasionante en el que nos encontramos en la investigación y lucha contra el Alzheimer; puede suponer un punto de inflexión. Es ya posible modificar procesos fisiopatológicos clave de la enfermedad con un posible beneficio clínico.
A pesar de las dudas que pueda generar la aprobación por la FDA de aducanumab, nos debemos congratular de los enormes avances que hemos tenido en el campo de la enfermedad de Alzheimer en las últimas décadas”.
