La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés); anunció su aprobación ante el medicamento que es hasta ahora es considerado el más caro del mundo: una terapia genética para la Hemofilia B que cuesta $3.5 millones de dólares la dosis.
Hemgenix es un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B; un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre; una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.
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El medicamento consiste en una terapia génica de una sola vez que se administra como una dosis única por infusión IV. El tratamiento implica; reemplazar el factor de coagulación faltante o deficiente para mejorar la capacidad del cuerpo para detener el sangrado y promover la curación.
¿Cuáles son los síntomas de hemofilia B?
La FDA indica que la mayoría de las personas que tienen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. En cambio, muchas mujeres portadoras de la enfermedad no presentan síntomas. Sin embargo; se estima que entre el 10 y el 25% de las mujeres portadoras tienen síntomas leves.
Los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, los episodios de sangrado pueden ocurrir espontáneamente sin una causa clara. Los episodios de sangrado prolongados pueden provocar complicaciones graves; como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.
Tras la aprobación de este medicamento contra la Hemofilia B; se abre una nueva opción de tratamiento ante la enfermedad y además se considera un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras.
