Especialistas en cáncer que asesoran los reguladores del gobierno están estudiando el que podría ser el primer tratamiento genético que se aprueba en Estados Unidos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) convocó a un panel para analizar el tratamiento desarrollado por la Universidad de Pennsylvania y Novartis Corp. La empresa farmacéutica ha pedido que se apruebe el tratamiento para niños y adultos jóvenes con leucemia avanzada.
Ésta podría ser la primera en una ola de tratamientos oncológicos hechos a la medida de cada paciente. Llamado CAR-T, consiste en retirar células inmunitarias de la sangre del paciente, reprogramarlas para crear un ejército de células agresivas e inocularlas en el paciente.
El panel estudiará la seguridad, eficacia y producción del tratamiento y votará si la recomienda a la FDA para su aprobación.
Relato de un paciente
El oncólogo fue contundente: el cáncer de colon de Stefanie Joho estaba fuera de control y no había nada más que se pudiera hacer. Flanqueada por sus padres y su hermana, la joven de 23 años sintió algo mojado en el hombro. Al levantar la vista vio a su padre llorando.
"Me sentí muerta por dentro, completamente desmoralizada, lista para terminar", recuerda Joho.
Pero su hermana Jess, no podía aceptarlo. Cuando la familia regresó a casa, ella abrió su laptop y comenzó a buscar frenéticamente ensayos clínicos y tratamientos experimentales, usando palabras médicas que había escuchado pero que no entendía del todo. Una hora más tarde, entró en la habitación de su hermana y le mostró lo que había encontrado. "No voy a dejar que te rindas", le dijo a Stefanie. "Este no es el fin."
La búsqueda condujo a un contacto en la Universidad Johns Hopkins, y unos días más tarde, Joho recibió una llamada de un genetista del cáncer que co-dirigía un estudio allí. ¡Ven tan rápido como puedas! Le dijeron. "Estamos teniendo un gran éxito con pacientes como tú".
Lo que siguió fue un ejemplo esclarecedor de cómo el encuentro entre una paciente e investigación experimental puede ayudar a abrir una frontera nueva en el tratamiento del cáncer: su caso dio lugar a la aprobación de un fármaco que, por primera vez, tiene como blanco una característica genética del tumor en vez del lugar del cuerpo donde está localizada la enfermedad.
El descubrimiento podría beneficiar de inmediato a algunos pacientes con ciertos tipos de cáncer avanzado que no responden a la quimioterapia.
"Se trata de personas que enfrentan penas de muerte", dijo el genetista de Hopkins Bert Vogelstein. "Este tratamiento podría mantener a algunos de ellos en remisión durante mucho tiempo".
